Gentherapie macht blinde Kinder sehend
27.10.2009US-Forscher haben fast blinden Kindern durch eine experimentelle Gen-Therapie wieder zum Sehen verholfen. Die Kinder, die an einer speziellen Form erblich bedingter Blindheit litten, konnten sich nachher wieder ohne fremde Hilfe bewegen und Hindernisse erkennen.
Ein achtjähriges Kind gewann sogar das fast normale Augenlicht zurück. Über diese Ergebnisse berichtete Jean Bennett von der Universität von Pennsylvania in Philadelphia im britischen Fachmagazin "The Lancet".
Die Patienten litten an der bisher unheilbaren, seltenen Erbkrankheit Amaurosis congenita Leber, die nach massiven Sehbehinderungen während der Kindheit mit 30 bis 40 Jahren zu völliger Blindheit führt. Zwölf Betroffene im Alter von acht bis 44 Jahren wurden an ihrem schlechteren Auge genetisch behandelt. Dafür ließen die Forscher das genetische Material von einem Virus im Huckepack-Verfahren an die defekten Augenzellen bringen.
Bei allen zwölf Patienten zeigten sich Verbesserungen, die größten Fortschritte machten jedoch die Kinder - acht bis elf Jahre alt. Der Erfolg der Therapie hänge davon ab, wie weit die Degeneration der Netzhaut schon fortgeschritten sei, folgern die Wissenschaftern. Ob die Behandlung den Veränderungsprozess aufhalten kann, soll eine weitere Studie zeigen.
Die Methode wurde nach Tierversuchen erstmals bei Menschen angewandt (Phase 1 Studie). Die gilt deshalb noch nicht als ausgereifte Therapie.