Dank neuer Gentherapie: Alyssa (13) hat den Krebs besiegt

Bei dem 13-jährigen Mädchen, Alyssa, wurde 2021 eine akute lymphoblastische Leukämie mit T-Zellen diagnostiziert. Ihr Blutkrebs reagierte jedoch nicht auf die herkömmliche Behandlung, einschließlich Chemotherapie und Knochenmarktransplantation. Sie wurde am Londoner Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH) in eine klinische Studie über eine neue Behandlung mit gentechnisch veränderten Immunzellen eines gesunden Freiwilligen aufgenommen.

Nach 28 Tagen war ihr Krebs in Remission, so dass sie eine zweite Knochenmarktransplantation erhalten konnte, um ihr Immunsystem wiederherzustellen. Ohne dieser experimentelle Behandlung hätte Alyssa nur die Möglichkeit einer palliativen Behandlung gehabt", so das Krankenhaus in einer Erklärung.

Die akute lymphoblastische Leukämie (ALL) ist die häufigste Krebsart bei Kindern und befällt Zellen des Immunsystems, so genannte B- und T-Zellen, die Viren bekämpfen und vor ihnen schützen. Laut GOSH ist Alyssa die erste bekannte Patientin, der T-Zellen mit Basen-Editierung verabreicht wurden. Dabei werden einzelne Nukleotidbasen - Buchstaben des DNA-Codes - chemisch umgewandelt, die Anweisungen für ein bestimmtes Protein enthalten.

Forscher des GOSH und des University College London haben 2015 dazu beigetragen, den Einsatz genom-editierter T-Zellen zur Behandlung von B-Zell-Leukämie zu entwickeln. Für die Behandlung einiger anderer Leukämiearten musste das Team jedoch die Herausforderung bewältigen, dass T-Zellen, die für die Erkennung und den Angriff auf Krebszellen entwickelt wurden, sich während des Herstellungsprozesses gegenseitig umbrachten. Es waren mehrere zusätzliche DNA-Veränderungen an den basen-editierten Zellen erforderlich, damit sie Krebszellen angreifen konnten, ohne sich gegenseitig zu schädigen.

Alyssa sagte in der Erklärung, dass sie sich nicht nur für sich selbst, sondern auch für andere Kinder zur Teilnahme an der Studie entschlossen habe. Ihre Mutter Kiona fügte hinzu: "Hoffentlich beweist dies, dass die Forschung funktioniert, und sie können sie mehr Kindern anbieten."